米托坦(Mitotane),也被称为密妥坦、曼托坦、氯苯二氯乙烷、解腺瘤片、解腺瘤、Lysodren、Chloditan、Chlonlithane,是一种用于治疗肾上腺皮质癌(ACC)的药物。根据最新的信息,米托坦片已在中国获批上市,但目前尚未纳入医保。
药物概述
米托坦是一种孤儿药,主要用于治疗晚期(不可切除、转移性或复发性)肾上腺皮质癌。它是美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局批准的适应证为肾上腺皮质癌的唯一药物。米托坦的临床研究结果显示,30%-60%的肾上腺皮质癌患者可以从中获益。
药物效果与作用机制
米托坦通过抑制肾上腺皮质的功能,减少肾上腺激素的产生,从而达到抗肿瘤的效果。它对肾上腺皮质细胞有选择性的毒性作用,能够抑制肿瘤细胞的增殖。
上市与医保情况
2023年9月8日,米托坦片在中国获批上市。然而,据最新公示信息,米托坦尚未纳入医保,因此目前不能通过医保报销。关于米托坦的具体定价,目前还未确定,但有望在未来进入医保范围。
使用与副作用
米托坦的有效血液浓度为14~20mg/L。如果血药浓度无法达标,就无法产生治疗效果,而血药浓度超过20 mg/L则可能产生神经毒性。米托坦的副作用包括胃肠道反应、皮肤反应、神经系统反应等,因此患者在使用时需要在专业医生的指导下进行。
未来展望
随着米托坦在中国的上市,肾上腺皮质癌患者有了新的治疗选择。希望未来能有更多的罕见病药物加快上市步伐,让患者能够获得更多的治疗机会。
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