依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种革命性的药物，它为杜氏肌营养不良症（DMD）患者带来了新的希望。本文将详细介绍依特立生的药理作用、适应症、用法用量以及不良反应等方面的信息。
药物概述
依特立生是一种抗突变药物，属于抗义序列寡核苷酸（antisense oligonucleotides）类。它通过特定的机制，针对DMD患者中的特定基因突变，促进受损的肌营养蛋白（dystrophin）的表达，从而改善患者的肌肉功能。
药物适应症
依特立生主要用于治疗由特定DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良症患者。这种基因突变导致外显子51无法正常表达，而依特立生能够促使细胞跳过这一外显子，恢复肌营养蛋白的部分表达。
用法用量
依特立生的推荐剂量为每公斤体重30毫克，通过静脉输注给药，每周一次。治疗应在医生指导下进行，且需定期监测患者的肌肉功能和药物耐受性。
不良反应
依特立生的常见不良反应包括平衡障碍和呕吐。在临床研究中，超过10%的患者报告了头痛、咳嗽、皮疹和呕吐等症状。在出现严重不良反应时，应立即停止给药，并寻求医疗帮助。
注意事项
接受依特立生治疗的患者可能会出现超敏反应，如支气管痉挛、胸痛、咳嗽、心动过速和荨麻疹。在这些情况下，应减缓输注速度或中断治疗，并进行适当的医学处理。
存储方法
依特立生应储存在2°C至8°C的温度下，避免冷冻，并在原包装盒中避光储存，以保持药物稳定性。
总结
依特立生作为一种针对特定基因突变的治疗药物，为DMD患者提供了一种新的治疗选择。尽管不能完全治愈DMD，但它能够在一定程度上改善患者的生活质量。患者在使用依特立生前应充分了解药物信息，并在医生指导下进行治疗。
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