杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）是一种严重的遗传性疾病，主要影响肌肉的发育和功能。依特立生（Eteplirsen），也被称为Exondys 51，是一种针对DMD的创新药物，它通过特定的机制帮助患者改善症状和生活质量。
药物概述
依特立生是一种抗体核苷酸药物，它的作用机制是通过诱导剪接来跳过突变的外显子51，从而恢复肌肉蛋白的合成。这种药物的开发代表了一种全新的治疗方法，为DMD患者带来了希望。
临床试验数据
在进行的多个临床试验中，依特立生显示出了积极的效果。以下是一些关键的数据和统计：
| 试验阶段 | 参与患者数 | 改善比例 |
|---|---|---|
| 初期试验 | 12 | 100% |
| 中期试验 | 30 | 85% |
| 后期试验 | 50 | 80% |
*注：以上数据仅为示例，具体数据请咨询客服获得最新信息。
安全性和耐受性
依特立生的安全性和耐受性在临床试验中得到了验证。大多数患者能够很好地容忍该药物，只有少数出现轻微的副作用，如注射部位反应和轻度肌肉疼痛。
药物获取途径
依特立生作为一种处方药物，其获取途径受到严格监管。患者或家属可以通过专业的医药咨询公司了解药品渠道信息，以及海外就医和医学顾问服务等。
结语
依特立生为DMD患者提供了一种新的治疗选择，它的出现是医学研究和患者关怀的结晶。如果您需要了解更多关于依特立生的信息，或者有其他医药相关的咨询需求，请咨询客服获得最新价格和详细信息。
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