马昔腾坦是一种靶向药物，它可以抑制肺动脉高压（PAH）的发展，改善患者的生活质量和预后。它是一种口服的双重内皮素受体拮抗剂（ERA），可以同时阻断内皮素-1和内皮素-2受体，从而降低肺动脉压力，减少心脏负担，增加运动耐力。
马昔腾坦主要用于治疗原发性或遗传性肺动脉高压（IPAH或HPAH），以及与结缔组织疾病（CTD）、HIV感染或先天性心脏病（CHD）相关的肺动脉高压（APAH）。它也可以与其他药物联合使用，如前列环素类药物或磷酸二酯酶-5抑制剂（PDE-5I），以增强治疗效果。
马昔腾坦的功效已经得到了多项临床试验的证实。其中最重要的一项是SERAPHIN试验，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期试验，共纳入742例PAH患者。结果显示，与安慰剂相比，马昔腾坦可以显著降低PAH患者发生死亡或肺动脉高压相关事件的风险，延缓PAH的进展，改善运动能力和心功能。
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