依库珠单抗是一种靶向治疗药物,它可以抑制补体系统的过度激活,从而保护正常的细胞不受损伤。它主要用于治疗一些罕见的血液病和肾脏病,如阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗肾小球基底膜肾炎(ABMR)等。
依库珠单抗的功效是显著的,它可以有效地改善患者的贫血状况,减少输血的需要,提高生活质量。它还可以降低患者发生血栓并发症和肾功能衰竭的风险,延长患者的生存期。依库珠单抗是目前唯一被美国FDA批准用于治疗PNH和aHUS的药物,也是中国医保目录中唯一纳入的罕见病药物。
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