依利格鲁司胶囊(别名: 依利格鲁司他、Cerdelga、elglustat)的功效如何?

依利格鲁司胶囊是一种口服药物,用于治疗一种罕见的遗传性代谢疾病——高雪氏病(Gaucher disease)。高雪氏病是由于缺乏一种酶,导致脂质在身体的某些器官和组织中积累,引起肝脾肿大、贫血、出血、骨骼问题等症状。依利格鲁司胶囊可以抑制脂质的合成,从而减少脂质的积累,改善高雪氏病患者的病情和生活质量。

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依利格鲁司胶囊是一种创新的治疗高雪氏病的药物,它与传统的酶替代治疗(ERT)相比,有以下优势:

  • 依利格鲁司胶囊是口服给药,方便患者服用,而ERT需要定期静脉注射,耗时耗力。
  • 依利格鲁司胶囊可以通过血脑屏障,对神经系统有保护作用,而ERT不能进入脑部,对神经型高雪氏病无效。
  • 依利格鲁司胶囊可以根据患者的体重和基因型调整剂量,个体化治疗,而ERT只有固定剂量,不能满足不同患者的需求。
  • 依利格鲁司胶囊的价格相对较低,而ERT的费用非常昂贵。

依利格鲁司胶囊已经在欧盟、美国、日本等多个国家和地区获得批准上市,但在中国尚未进入医保目录。如果您想购买这种药物,可以寻找国内专业的海外医疗咨询机构获得购买渠道,药品直接邮寄到家。泰必达是一家专业的医药咨询公司,我们可以为您提供以下服务:

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