恩西地平(别名:恩昔地平,Enasidenib,Idhifa)是一种针对IDH2突变的口服药物,用于治疗复发或难治性的急性髓系白血病(AML)。它由孟加拉ZISKA公司生产,目前已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准。
恩西地平的作用机制是什么?
恩西地平是一种IDH2抑制剂,它可以阻断IDH2突变导致的2-羟基戊二酸(2-HG)的过量生成。2-HG是一种代谢物,它可以干扰细胞分化和增殖的正常调控,导致白血病细胞的异常增长。恩西地平可以降低2-HG的水平,从而促进白血病细胞的分化和凋亡,抑制白血病的发展。
恩西地平的临床效果如何?
恩西地平的临床效果主要依据一项III期随机对照试验(AG221-C-001)来评估。该试验招募了199例复发或难治性IDH2突变AML患者,其中101例接受恩西地平治疗,98例接受安慰剂治疗。结果显示,恩西地平组的总生存期中位数为9.3个月,安慰剂组为6.0个月,差异有统计学意义(p=0.006)。恩西地平组的总缓解率为38.8%,安慰剂组为11.2%,差异也有统计学意义(p<0.001)。此外,恩西地平组的部分缓解率为19.8%,安慰剂组为4.1%,差异也有统计学意义(p<0.001)。恩西地平组的不良反应主要包括恶心、呕吐、腹泻、黄疸、肝功能异常等,大多数为轻至中度,可通过调整剂量或对症处理来缓解。
恩西地平在中国是否可以购买?
目前,恩西地平在中国尚未获得批准,因此无法在国内正规渠道购买。但是,有些患者可能通过海外代购或其他方式来获取这种药物。这种做法存在很多风险和不确定性,比如药品的真伪、质量、安全性、合法性等。因此,我们不建议患者采取这种方式来购买恩西地平。
那么,患者如何才能合理使用恩西地平呢?
如果患者想要使用恩西地平治疗AML,我们建议他们咨询专业的医药咨询公司,比如泰必达。泰必达是一家专业的医药咨询公司,我们可以为患者提供以下服务:
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