司利弗明是一种靶向治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的创新药物,它也被称为替沙仑赛、Tisagenlecleucel或Kymriah。它是由瑞士诺华制药公司开发的,是世界上第一个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的基因工程免疫细胞疗法(CAR-T)。
司利弗明的原理是将患者自身的T细胞提取出来,通过基因工程技术,使其表达一种能够识别并杀死白血病细胞的受体,然后将这些改造后的T细胞重新注入患者体内,从而达到治疗目的。司利弗明是一种个体化的治疗方案,每个患者都需要使用自己的T细胞制备药物。
司利弗明目前适用于以下两种类型的患者:
- 25岁以下的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)患者
- 经过至少两种系统治疗后仍有复发或难治性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者
司利弗明的治疗效果如何呢?根据临床试验的数据,司利弗明能够显著提高这些患者的缓解率和生存率。下表是一些关键的统计结果:
患者类型 | 缓解率 | 完全缓解率 | 中位总生存期 |
---|---|---|---|
B-ALL | 81% | 60% | 未达到 |
DLBCL | 52% | 40% | 11.1个月 |
可以看出,司利弗明对于这些难治性的白血病和淋巴瘤患者,是一种非常有效的治疗选择。当然,司利弗明也不是没有副作用,最常见的副作用是细胞因子释放综合征(CRS),它是由于大量的T细胞活化和增殖导致的一种全身性炎症反应,可能会引起发热、低血压、呼吸困难等严重的症状。因此,司利弗明的治疗需要在专业的医院进行,并且需要密切监测患者的生命体征和实验室指标。
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