恩昔地平(Enasidenib,Idhifa)是一种针对IDH2突变的口服药物,用于治疗复发或难治性的急性髓系白血病(AML)。它是由孟加拉ZISKA公司开发的,目前在美国已经获得FDA批准,但在中国还没有正式上市。
恩昔地平的作用机制是抑制IDH2酶的活性,从而降低2-羟基戊二酸(2-HG)的产生,恢复细胞分化和凋亡的正常过程。IDH2突变是AML中常见的遗传异常之一,约占8%~19%的病例。IDH2突变会导致2-HG的过量积累,抑制细胞分化和增加细胞存活,促进白血病的发生和发展。
恩昔地平的临床试验结果显示,它对IDH2突变的AML患者有一定的疗效和安全性。在一项III期随机对照试验中,恩昔地平联合阿扎胞苷或低剂量阿糖胞苷治疗新诊断的IDH2突变AML患者,与安慰剂联合化疗相比,显著提高了总生存期(中位数14.8个月 vs 10.6个月),无进展生存期(中位数10.4个月 vs 5.0个月)和完全缓解率(42.4% vs 32.8%)。在另一项II期单臂试验中,恩昔地平单药治疗复发或难治性的IDH2突变AML患者,达到了19.3%的完全缓解率和38.8%的总缓解率,中位无进展生存期为4.7个月,中位总生存期为9.3个月。
恩昔地平的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、贫血、血小板减少、白细胞减少、肝功能异常、高胆红素血症、高尿酸血症等。恩昔地平还可能引起一种称为分化综合征(DS)的严重并发症,表现为发热、呼吸困难、肺水肿、心包积液、低血压等。DS需要及时识别和治疗,否则可能危及生命。
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为了方便患者了解恩昔地平的相关信息,我们整理了以下表格,供参考:
药品名称 | 恩昔地平(Enasidenib,Idhifa) |
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适应症 | 复发或难治性的IDH2突变AML |
规格 | 50mg/片,100片/瓶 |
用法用量 | 每日一次,每次100mg,空腹或饭后2小时服用 |
参考价格(非实际价格) | 请咨询客服获得最新价格 |
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