米托坦是一种用于治疗肾上腺皮质癌的药物，它可以抑制肾上腺皮质的功能，减少皮质激素的分泌，从而抑制肿瘤的生长 。米托坦于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2004年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。米托坦原由美国施贵宝公司（Bristol Myers Squibb SpA）生产，后转让至欧洲法国HRA公司生产，目前法国Laboratoire HRA公司是米托坦片的全球唯一生产持证商，且全球仅有该药厂一家生产 。
由于米托坦未在我国申请注册，不能在境内销售，患者不得不从境外购药。目前，患者有三种外购渠道，通过香港一家医药贸易公司购买，从加拿大代购，或者直接从美国购买。但这些渠道都存在一定的风险和障碍，如手续复杂、货源不稳定、价格高昂等。为了解决这一问题，中国罕见病联盟在相关政府部门、医疗机构、药企、患者等多方协作下，通过一次性进口的方式，将米托坦引入中国市场。患者可以寻找国内专业的海外医疗咨询机构获得购买渠道，药品直接邮寄到家。
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