依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物,它的别名是eteplirsen或Exondys51,由美国sarepta公司生产。它的作用是通过跳跃外显子51来修复突变的DMD基因,从而恢复部分肌营养素的合成。
依特立生的适应症是外显子51突变的DMD患者,也就是说,只有在基因检测结果显示患者的DMD基因中第51个外显子有缺失或变异的情况下,才能使用依特立生。据统计,大约13%的DMD患者符合这一条件。
依特立生的用法用量是每周一次静脉注射,每公斤体重30毫克。在开始治疗前,需要做一些检查,包括心电图、肌酶、肝功能等,以评估患者的身体状况和药物的安全性。在治疗过程中,也需要定期监测这些指标,以及肌肉力量、肺功能、步行能力等,以评估药物的效果和副作用。
依特立生的主要副作用有皮肤反应、发热、头痛、呕吐、咳嗽等,一般较轻微,不影响治疗。但是,也有少数患者出现过过敏反应、血小板减少、肾功能异常等严重不良事件,需要及时停药并寻求医疗救助。
依特立生是一种创新性的药物,目前在美国已经获得FDA的加速批准,但在中国尚未上市。如果您想了解更多关于依特立生的信息,或者想咨询海外就医的相关事宜,请联系泰必达的专业医学顾问。泰必达是一家专业的医药咨询公司,我们可以为您提供最新的药物资讯、海外就医方案、医学文献解读等服务。
下表是依特立生的一些基本信息:
项目 | 内容 |
---|---|
药品名称 | 依特立生 |
别名 | eteplirsen/Exondys51 |
厂家 | 美国sarepta公司 |
适应症 | 外显子51突变的DMD患者 |
用法用量 | 每周一次静脉注射,每公斤体重30毫克 |
参考价格(非实际价格) | 请咨询客服获得最新价格 |
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