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依特立生（eteplirsen，Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，由美国sarepta公司开发。DMD是一种遗传性的肌肉退化疾病，主要影响男性儿童，导致肌肉无力、呼吸困难、心脏问题等。依特立生通过抑制第51外显子的剪切，使部分DMD患者能够产生一定功能的肌营养素蛋白，从而延缓肌肉萎缩的进程。
依特立生的用法和用量
依特立生是一种静脉注射药物，每周一次，每公斤体重30毫克。在使用前，需要对药物进行稀释，并在注射过程中监测患者的血压、心率、氧饱和度等指标。注射时间应控制在35-60分钟之间，不要过快或过慢。注射后，需要观察患者是否有过敏反应或其他不良反应。
依特立生的不良反应
依特立生的不良反应主要包括以下几类：
- 过敏反应：有些患者在使用依特立生时可能会出现过敏反应，表现为皮疹、荨麻疹、发热、寒战、头痛、恶心、呕吐、胸闷、气喘等。如果出现这些症状，应立即停止注射，并寻求医疗救助。
- 肾功能损害：依特立生可能会影响肾脏的排泄功能，导致血液中尿素氮和肌酐升高，尿量减少等。如果出现这些症状，应及时检查肾功能，并调整药物剂量或停用药物。
- 血小板减少：依特立生可能会抑制骨髓造血功能，导致血小板数量下降，增加出血风险。如果出现这些症状，应定期检查血常规，并注意防止外伤或创伤。
- 肌酸激酶升高：依特立生可能会加速肌肉分解，导致血液中肌酸激酶升高，反映肌肉损伤的程度。如果出现这些症状，应监测肌酸激酶水平，并考虑减少药物剂量或停用药物。
- 其他不良反应：依特立生还可能引起其他一些不良反应，如头晕、咳嗽、腹泻、关节痛、背痛等。这些不良反应通常较轻微，可自行缓解或用对症药物治疗。
下表列出了依特立生的不良反应及其发生率：
| 不良反应 | 发生率（%） |
|---|---|
| 过敏反应 | 13 |
| 肾功能损害 | 12 |
| 血小板减少 | 11 |
| 肌酸激酶升高 | 10 |
| 头晕 | 9 |
| 咳嗽 | 8 |
| 腹泻 | 7 |
| 关节痛 | 6 |
| 背痛 | 5 |
依特立生的注意事项
- 依特立生只适用于DMD患者中第51外显子可跳过的亚型，约占DMD患者的13%。在使用前，应进行基因检测，确认是否符合用药条件。
- 依特立生的安全性和有效性尚未得到充分的临床证据，目前仍处于试验阶段。在使用前，应充分了解药物的风险和收益，并签署知情同意书。
- 依特立生的价格较高，目前在中国尚未获得批准上市。如果想要购买或咨询，可以联系泰必达公司，我们是一家专业的医药咨询公司，可以为您提供药品渠道咨询，海外就医咨询，医学顾问服务等。
- 依特立生可能与其他药物发生相互作用，影响药效或增加不良反应。在使用前，应告知医生或药师自己正在使用或计划使用的所有药物，包括处方药、非处方药、中药、保健品等。
- 依特立生可能对孕妇、哺乳期妇女、儿童、老年人等特殊人群有不同的影响。在使用前，应告知医生或药师自己的身体状况，遵循医嘱使用。
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