芦可替尼是一种JAK1/JAK2的口服选择性抑制剂,可以抑制GVHD患者中失调的JAK1和JAK2信号传递,进而抑制促炎细胞因子产生和T细胞扩增,促进调节性T细胞发育,最终降低GVHD的发生率和严重程度,且不会降低移植物抗白血病的治疗效果。
芦可替尼于2023年4月在中国获批用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性移植物抗宿主病(急性GVHD)患者,这是目前中国首个且唯一获批用于治疗该疾病的药物。芦可替尼也适用于治疗中间或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。
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